剑桥生物酶法单链DNA平台商业化 诺华美国扩产原料药基地

近日，生物科技领域传来多项重磅动态。英国剑桥的生物技术公司4basebio（AIM: 4BB）正式商业化推出其高容量单链DNA（ssDNA）产品线，旨在通过酶法制造技术解决基因治疗中的关键瓶颈。与此同时，瑞士制药巨头诺华（Novartis）宣布在美国北卡罗来纳州新建原料药生产基地，以强化其在美国的端到端生产能力。

4basebio突破CRISPR递送瓶颈

4basebio专注于合成DNA制造及下一代疗法所需的核酸生产。此次发布的单链DNA平台基于其专有的酶法制造工艺，旨在为生物制药公司提供高纯度、长片段且末端受保护的ssDNA模板。这一技术路线直接针对传统化学合成在CRISPR基因编辑中面临的制造与性能瓶颈。

随着基因编辑技术的快速发展，特别是在复杂的“敲入”（knock-in）应用中，对更长、更纯、更安全的DNA模板需求呈指数级增长。4basebio的平台能够生产长达10,000个核苷酸且末端受保护的构建体，这不仅确保了分子的稳定性，还降低了免疫原性，为临床制造提供了更清晰的路径。

4basebio分子生物学与基因编辑总监Amine Bouchareb指出，研究人员长期不得不在双链DNA的高毒性与化学合成寡核苷酸的严重长度限制之间做出妥协。而该酶法平台消除了这种折中方案。在即将于波士顿举行的美国基因与细胞治疗协会（ASGCT）2026年年度会议上，4basebio将展示数据，证明其长片段ssDNA构建体能显著提高同源定向修复（HDR）的基因编辑效率，同时在敏感的原代细胞类型中保持优异的细胞活力。

4basebio首席执行官Amy Walker表示：“我们不仅是在提供DNA，更是在提升变革性疗法所需的可靠性和安全性。通过以可扩展的无细胞酶法替代传统的化学合成，我们赋能合作伙伴在设计疗法时不再受限于长度或序列复杂性。”

诺华加码美国本土供应链

在另一则行业动态中，全球制药巨头诺华宣布计划在北卡罗来纳州莫里斯维尔（Morrisville）新增一座设施，专注于固体剂量片剂、胶囊及RNA疗法的原料药（API）制造。该工厂占地56,200平方英尺，是诺华在宣布230亿美元美国投资计划一年内规划的第七个新设施。

此举标志着诺华正致力于建立涵盖小分子、大分子、放射性配体、RNA疗法、细胞及基因治疗等所有先进技术平台的端到端美国制造能力。这是该公司历史上首次实现全平台本土化生产闭环。诺华首席执行官Vas Narasimhan强调，通过构建互联的端到端足迹，公司将加强在美国本地开发、生产和大规模交付药物的能力，从而为患者提供及时的创新药物。

自2025年4月以来，诺华已陆续在加利福尼亚州、德克萨斯州、佛罗里达州等地启动或扩建放射性配体疗法（RLT）及生物制药设施。此次北卡罗来纳州的Zui新布局，将进一步巩固其在美国的制造版图，支持从活性成分到Zui终药品的全流程生产。

行业启示

这两则新闻折射出全球生物医药产业链正在经历深刻的结构性调整。一方面，以4basebio为代表的上游技术供应商正通过酶法合成等创新工艺，突破基因编辑工具的性能极限，推动CRISPR疗法从实验室走向规模化临床生产；另一方面，如诺华这样的跨国药企正加速供应链的本土化重构，以应对地缘政治风险并提升响应速度。对于中国生物医药企业而言，这既是挑战也是机遇：在高端原料药的自主可控、酶法合成等底层制造技术的研发上需加大投入，同时应密切关注全球供应链区域化趋势，优化自身的国际化布局与合规策略。