fda新药申报的5种审批通道！

一、新药申请（new drug application）

美国的新药申请一般分为三大类型：即创新药物及其制剂的申请（nda）,仿制药的申请（anda）和otc（非处方药）的申请。

新药申请又包括两个步骤：新药研究申请（ind）和新药申请（nda）。

新药研究申请（investigational new drug ，ind)：

现行的美国法律规定,药品在被运输到其他国家时应是获得上市许可批准的。
由于申办者可能会把在研药物交给其他国家的临床研究者，因此申办者必须寻求法律上可以豁免的一种方式。ind就是申办者严格根据法律意义在fda获得豁免权的方式。
当制药公司向fda递交ind,fda对新药的监管就开始了。此时新药的人体实验还未开始，fda主要审核体外安全数据与动物实验数据，以决定此药是否足够安全进入人体实验阶段。
ind既不需要批准，也不需要不批准。
如果30天内fda没有同申办者联系，则表明临床实验可以开始了。

2. 新药申请（new drug application ，nda)：
当申办者有足够理由能证明药品的安全性和有效性满足了fda对于上市的要求时，申办者就可以向fda递交nda了。
所有的新药要在美国上市必须经过新药评审过程。递交材料中必须包含如化学、药理、生物药剂和统计学等方面的技术材料供评审。
如果nda获得批准，那么药品就能在美国上市了。
此外为了便于内部追踪，所有的nda申请都会有一个nda号。一般nda的评审与ind的评审是由同一个评审租评审的，但是nda无疑会更为耗时。

3. 仿制药申请（abbreviated new drug application ，anda)：
仿制药申请被称为‘简短的’(abbreviated)，是因为这类申请不需要提供临床前（动物）和临床（人体）数据来证明其安全性和有效性。
取而代之的是，仿制药申请者必需提供产品生物等效性的证明材料（比如与原研药相比没有区别）。一旦此类药品获得批准，申请者可以生产并上市这一安全有效且价格低廉的替代物。

4. otc药物（over-the-counter drugs ，otc)：
otc药物对于美国的医疗体系的作用日益凸现。现已有超过80种治疗领域的otc药物，从治疗粉刺药物到减肥药物。
对每类非处方药，fda都制定了一个专论，凡是符合专论的药品，可以直接作为非处方药上市而不必得到fda的批准。但如不符合专论，在必须单独经过新药申请评审过程，但这一过程主要用于新的活性成分第一次作为非处方药的情况。

二、 新药加速审批方案（expedited programs）

美国fda目前已开通“优先审评”“快速通道”“突破性疗法”以及“加速审批”4个特别通道，对药物从开发到上市的不同阶段给予支持。美国fda还为治疗罕见病的“孤儿药”研发开辟了特别通道。

“优先审评”只针对后的审评阶段，不加速临床试验;“快速通道”则允许药企在研发阶段就提出申请;“突破性疗法”对药物的筛选更为严格，它要求初步临床试验表明，药物在一个或多个有临床意义的指标上，较现有疗法有显著改善;“加速审批”可使药物在终临床结果得出前获批。

1） 孤儿药（orphandrug）：用来鼓励、加速罕见病药物的上市。一旦获得fda孤儿药身份，将享有税收减免、免申请费、研发资助、加快审批以及上市后7年的市场独占权。
由于罕见病患者数量少，难以满足临床试验所需人数要求，美药管局降低了针对“孤儿药”的临床试验要求，另外还有税收减免等手段推动“孤儿药”研发。

罕见病是指那些发病率极低的疾病。根据世界卫生组织（who）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病。由于shijiegeguo的具体情况不同，因此对罕见病的认定标准存在一定差异。美国指发病人数少于20万人或者发病几率低于1/1500的疾病。

1983年，美国开始使用的孤儿药法案（orphan drug act），用来鼓励、加速罕见病药物的上市。

2017年6月，美药管局发布“孤儿药现代化计划”，提出当年9月21日后所有新申请须在90天内得到回应。

2）快速通道（fasttract）：允许药企在研发阶段就提出申请，没有临床数据也可以申请，让美药管局提早介入，及时给出指导意见，从而加速研发。药企可分阶段递交申报资料，而不需要一次性递交全部材料才进行审评。

1987年，为了解决hiv-aids患者及其它严重疾病患者药物可得性问题，fda建立一个“expandedaccess”渠道，使得患者能够在药物获得批准之前提前使用实验用药。

1988年，fda启动快速通道机制（fast tract），加速药物临床评估进程。

由制药企业主动申请（可以在药物研发的任何阶段），fda在收到申请后6个月内给出答复。

有了btd后，ft的重要性大大降低。

3） 优先审评（priorityreview，pr）：能否进入优先审评的关键在于是否有优于现有治疗手段的潜力。优先审评需药企主动申请，fda将在45天内给出答复。

与快速通道、加速批准不同的是，优先审评只针对审评阶段，而不加速临床试验。

对90%的nda申请，从10-12个月加快到6-8个月。

4） 加速批准（acceleratedapproval）：只针对后的审评阶段，不加速临床试验。每种药物申请时，美药管局都会决定是否适用这一程序。先批准后验证，如果上市后验证了临床疗效，则fda维持原先的批准。

1992年，设立了加速审批途径（accelerated approval，aa），允许利用替代终点（surrogatemeasures）加速药物审批上市。同年设立了“优先审批”（priority review）机制，缩短药物评审时间。

基于良好的临床数据和替代终点，提前批准药物上市，这个是有价值的药物审批加速机制。仍需进一步的临床实验确认疗效。统计2013年到2015获得btd的上市药物（第一个适应症），16个中只有两个没有得到加速审批。可见，获得btd后，抗癌药物得到提前上市的机会高达80%以上。

5） 突破性疗法认证（breakthrough therapydesignation，btd）：对药物的筛选更为严格，它要求初步临床试验表明，药物在一个或多个有临床意义的指标上，较现有疗法有显著改善。使用该渠道不但享有“快速通道”的所有权利，还能得到美药管局从一期临床试验开始的格外关照。fda在收到btd申请后60天内回复。

2012年7月9日，《fda安全与创新法案》（food and drug administration safety andinnovation act）正式实施，fda第四条特别审批通道诞生，即突破性药物（breakthroughtherapies）。

是药物适应症申请，不是药物本身：一个药物可以申请多个适应症的btd，比如获得btd认证多的pd-1抗体免疫疗法，百时美施贵宝的opdivo迄今为止获得了10项btd，默沙东的keytruda则获得了9项btd认证。必须有确实的安全和疗效的临床数据才能申请。

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