诺博仁线上首发，填补国内威尔逊病治疗空白

5月21日，由日本Nobleman Pharmaceuticals（诺博曼制药）研发、国药控股股份有限公司进口的原研药锌醋酸片（商品名：诺博仁），在阿里健康平台开启全国线上首发。该药物专门用于治疗威尔逊病（又称肝豆状核变性，俗称“铜宝宝”病）。作为一种常染色体隐性遗传的铜代谢障碍疾病，威尔逊病早在2018年5月便被纳入中国首批《第一批罕见病目录》，长期以来面临诊疗难、用药缺的困境。

锌醋酸片在日本已获批上市多年，并于2024年获得中国国家药品监督管理局批准。此次通过国药控股进口并在阿里健康上线，标志着这一国际公认的一线疗法正式进入中国市场，为中国威尔逊病患者提供了可及性更高的治疗选择，是罕见病药物引进与落地的重要突破。

中国发病率全球Zui高，早筛早治是关键

威尔逊病由ATP7B基因突变引起，导致胆汁排铜障碍，使铜异常沉积于肝脏、大脑、肾脏及角膜等器官，引发肝功能损害、神经系统症状及精神障碍等多系统损伤。安徽中医药大学第一附属医院名誉院长杨文明指出，全球威尔逊病发病率约为1/30,000至1/100,000，而中国发病率高达约0.6/10,000，是全球该病患病率Zui高的国家。

尽管病情复杂，但威尔逊病属于可通过积极规范治疗获得良好预后的罕见病。许多患儿在早期往往无明显症状，或仅表现为转氨酶不明原因升高。若通过筛查在无症状或轻症阶段确诊并开始规范治疗，可有效阻止体内铜进一步蓄积，遏制疾病进展。这意味着患儿能够健康成长、正常上学就业，摆脱疾病阴影。

因此，提高公众对威尔逊病的认知，推动有家族史或不明原因肝损伤的高危人群进行早期筛查至关重要。一旦临床确诊，患者需终身规范用药，药物的可及性、服用便利性及长期耐受性，直接决定了治疗效果与生活质量。

全球唯一获美欧双批锌制剂，依从性优势显著

目前，锌醋酸片是全球唯一同时获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）批准用于治疗威尔逊病的锌制剂。其作用机制在于：锌离子诱导肠道上皮细胞产生金属硫蛋白，后者能高效结合饮食及内源性铜，阻止其肠道吸收并随粪便排出。临床研究证实，按医嘱每日服用锌醋酸片可减少铜吸收，诱导负铜平衡。

相较于其他铜螯合剂，锌制剂作用更为温和，胃肠道不良反应相对较少。对于需要终身服药的“威尔逊患儿”而言，较低的给药频率和减轻的胃肠不适，是确保其长期坚持规范治疗的关键因素。江苏诺博曼制药有限公司总经理蒋荣哲表示：“我们希望中国所有威尔逊病患儿都能尽早接受规范治疗。诺博仁致力于支持他们，与阿里健康的合作旨在让更多患者无需等待即可获取这一国际公认的一线疗法。”

公益联动构建诊疗闭环，降低就医门槛

此次首发不仅是一次商业落地，更伴随一系列公益举措。一方面，阿里健康公益部、阿里健康大药房联合武汉同心威尔逊病信息服务中心、诺博曼制药及国药控股，共同发起“守护威尔逊小天使——罕见病关爱行动”，旨在提升药物可及性。

另一方面，阿里健康正式推出“儿童威尔逊病诊疗地图”。该地图基于临床指南和专家专长，标注了全国具备确诊和治疗能力的医院、科室及专家。患者及家属可在淘宝搜索“守护威尔逊小天使”获取地图，减少盲目奔波，实现从购药到精准就医的全流程支持。

（儿童威尔逊病诊疗地图）

通过阿里健康平台，患者家属还可在线问诊医师并购买处方药，获得规范化治疗指导。这标志着该疗法正式融入中国患者的常规治疗路径。作为创新药和特药首发的重要平台，阿里健康将继续为罕见病患者引入更多前沿疗法。

对于国内医药行业而言，威尔逊病药物的高可及性不仅体现了跨国药企与中国本土渠道的高效协同，更揭示了罕见病市场“以需定供”的新常态。随着《第一批罕见病目录》后续扩容及医保政策的逐步倾斜，具备明确临床价值且依从性高的原研药将成为竞争焦点。国内企业应借鉴此类“药物+数字化诊疗地图+公益支持”的模式，在提升药品可及性的同时，构建全病程管理生态，从而在日益细分的罕见病赛道中建立长期竞争优势。